La Princesa inicia un ensayo clínico con un innovador fármaco contra la ELA
- Un estudio pionero evaluará la seguridad del fármaco AP-2 en humanos, que abriría la puerta a nuevas terapias frenta a la ELA
El Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital de La Princesa comenzará en abril un ensayo clínico pionero que abre la puerta al desarrollo de nuevas terapias frente a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
Según la Comunidad de Madrid, la investigación continuará previsiblemente en enero del próximo año con una segunda fase que incluirá a pacientes afectados por esta enfermedad neurodegenerativa.
Autorizan el ensayo clínico del fármaco contra la ELA desarrollado por el CSIC
La Unidad de Ensayos Clínicos del hospital evaluará el fármaco AP-2, cuya administración en humanos se realizará por primera vez tras recibir la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), una vez superada la fase preclínica en el CSIC.
Se prevé la participación inicial de 72 voluntarios sanos para analizar la seguridad y farmacocinética del medicamento, estudiando cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina del organismo.
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El compuesto AP-2 busca restaurar la función de la proteína TDP-43, alterada en pacientes con ELA y responsable de la muerte de las motoneuronas, provocando la progresión de la enfermedad. Hasta ahora, los estudios preclínicos en células y animales transgénicos han logrado revertir esta anomalía.
El ensayo contempla la administración progresiva de distintas dosis para garantizar la seguridad de los voluntarios y sentar las bases para futuras evaluaciones en pacientes con ELA.
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La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que provoca pérdida de fuerza muscular y parálisis, mientras que las capacidades cognitivas suelen mantenerse intactas. Es incurable y de rápida evolución, con una esperanza de vida media de 5 a 6 años tras el diagnóstico.
Según la Sociedad Española de Neurología (SEN), entre 4.000 y 4.500 personas la padecen en España, con 900 a 1.000 nuevos casos cada año.
Este estudio representa un paso clave en la transición de la investigación básica a la clínica y permitirá determinar dosis seguras, así como evaluar en fases posteriores si el fármaco puede ralentizar la progresión de la enfermedad.
