La Princesa inicia un ensayo clínico con un innovador fármaco contra la ELA

El Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital de La Princesa comenzará en abril un ensayo clínico pionero que abre la puerta al desarrollo de nuevas terapias frente a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).

Según la Comunidad de Madrid, la investigación continuará previsiblemente en enero del próximo año con una segunda fase que incluirá a pacientes afectados por esta enfermedad neurodegenerativa.

La Unidad de Ensayos Clínicos del hospital evaluará el fármaco AP-2, cuya administración en humanos se realizará por primera vez tras recibir la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), una vez superada la fase preclínica en el CSIC.

Se prevé la participación inicial de 72 voluntarios sanos para analizar la seguridad y farmacocinética del medicamento, estudiando cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina del organismo.

El compuesto AP-2 busca restaurar la función de la proteína TDP-43, alterada en pacientes con ELA y responsable de la muerte de las motoneuronas, provocando la progresión de la enfermedad. Hasta ahora, los estudios preclínicos en células y animales transgénicos han logrado revertir esta anomalía.

El ensayo contempla la administración progresiva de distintas dosis para garantizar la seguridad de los voluntarios y sentar las bases para futuras evaluaciones en pacientes con ELA.

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que provoca pérdida de fuerza muscular y parálisis, mientras que las capacidades cognitivas suelen mantenerse intactas. Es incurable y de rápida evolución, con una esperanza de vida media de 5 a 6 años tras el diagnóstico.

Según la Sociedad Española de Neurología (SEN), entre 4.000 y 4.500 personas la padecen en España, con 900 a 1.000 nuevos casos cada año.

Este estudio representa un paso clave en la transición de la investigación básica a la clínica y permitirá determinar dosis seguras, así como evaluar en fases posteriores si el fármaco puede ralentizar la progresión de la enfermedad.