EEUU autoriza un medicamento desarrollado en España contra una enfermedad rara
- Científicos del Ciemat, el CIBERER, la Fundación Jiménez Díaz y el Hospital Niño Jesús consiguieron frenar una infección mortal
- Ahora la Administración estadounidense ha comercializado el Kreslady tras acreditar los resultados obtenidos en España
La Agencia Estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha dado el visto bueno a un medicamento de terapia génica desarrollado a partir de una investigación realizada en España para combatir una enfermedad poco frecuente pero muy grave causada por una inmunodeficiencia debido a un desorden genético.
El medicamento (denominado Kreslady) ha sido desarrollado por la empresa farmacéutica Rocket Pharma y ha demostrado en los ensayos su eficacia para combatir la 'deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I', una inmunodeficiencia de baja prevalencia pero muy grave y que está asociada a infecciones que son potencialmente mortales, ha informado hoy el Instituto de Salud Carlos III, dependiente del Ministerio de Ciencia.
Los resultados que se obtuvieron demostraron que, pasados más de 3 años desde el tratamiento, los 9 pacientes que fueron tratados siguen vivos y libres de episodios recurrentes de infección
El nuevo medicamento fue diseñado por un equipo investigador del Centro de Investigaciones Energéticas y Ambientales (CIEMAT), del Área de Enfermedades Raras del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBERER) y del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz; y el Hospital Universitario Niño Jesús participó en el ensayo clínico para probar su eficacia y seguridad.
Los resultados que se obtuvieron demostraron que, pasados más de 3 años desde el tratamiento, los 9 pacientes que fueron tratados siguen vivos y libres de episodios recurrentes de infección.
Una investigación realizada en Madrid permite curar de una enfermedad rara a nueve niños
La aprobación por parte de la administración estadounidense representa, según el Instituto de Salud Carlos III, "un hito" para la investigación en terapia génica en España, y ha valorado que gracias a la colaboración internacional se ha traducido en el primer medicamento de terapia génica desarrollado a partir de una investigación española que obtiene autorización comercial.
Es el primer medicamento de terapia génica desarrollado a partir de una investigación española que obtiene autorización comercial
La 'deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I' es una inmunodeficiencia genética poco frecuente que se produce por mutaciones que afectan a una proteína necesaria para que los glóbulos blancos migren desde la sangre hacia los focos de infección e inflamación.
Como resultado, los pacientes de esta enfermedad experimentan infecciones recurrentes, potencialmente mortales que comienzan en la primera infancia, así como problemas en la cicatrización de las heridas, y hasta ahora el único tratamiento viable es el trasplante de células madre, lo que puede conllevar riesgos y complicaciones importantes.
El tratamiento aprobado por la FDA fue concebido y ensayado en modelos experimentales por personal investigador de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT –dependiente del Ministerio de Ciencia- y del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, bajo la dirección de la doctora e investigadora Elena Almarza (actualmente directora en el departamento de operaciones técnicas de Rocket Pharma en España) y el investigador Juan Bueren, director de la Unidad Innovación Biomédica del CIEMAT.
Hematólogos del Niño Jesús tratan a una menor turca con una grave enfermedad rara
Tras la firma del acuerdo de licencia en 2016, la empresa Rocket Pharma llevó a cabo un ensayo clínico internacional dirigido a evaluar la eficacia y la seguridad de este nuevo medicamento en un total de nueve pacientes, antes de solicitar la autorización de comercialización de este tratamiento para pacientes con esta enfermedad.
El ensayo clínico internacional se realizó en tres hospitales pediátricos: el Hospital del Niño Jesús de Madrid, el Children Hospital de la University College de Los Angeles y el Great Ormond Street Hospital de Londres, y los resultados obtenidos después de más de 3 años tras el tratamiento muestran una supervivencia sostenida de los pacientes, sin que éstos hayan sufrido infecciones graves recurrentes ni necesitado de un trasplante de médula ósea.
