Las bioquímicas Emmanuelle Charpentier (Francia) y Jennifer Doudna (Estados Unidos), han recibido el premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica 2015 por su trabajo sobre la defensa inmunitaria de las bacterias ante los virus que las infectan.
Charpentier y Doudna han desarrollado una tecnología de edición genómica que permite reescribir el genoma y corregir genes defectuosos con un nivel de precisión sin precedentes y de forma muy económica, ha informado la Fundación Princesa de Asturias.
Su trabajo abre una gran esperanza a la terapia génica y al tratamiento de enfermedades, como el cáncer, la fibrosis quística y el Síndrome de Inmunodeficiencia Severa Combinada, la enfermedad de los conocidos como niños burbuja, entre otras.
El jurado que les ha otorgado el premio ha destacado que la técnica posibilita cambios que suponen una verdadera "edición del genoma" y que da lugar a "diversas aplicaciones tanto en investigación básica como en agricultura, ganadería y biomedicina".
Doudna, que ha confesado estar emocionada por recibir el premio según ha comunicado la fundación, ha manifestado que espera que "este reconocimiento a la ciencia y la tecnología inspire a los jóvenes científicos para que continúen investigando con espíritu de aventura, porque los avances fundamentales a menudo son consecuencia de una investigación motivada por la curiosidad".
Por su parte, Charpentier ha indicado: "Espero que este Premio que reconoce la ciencia fundamental detrás del descubrimiento de la tecnología de edición del genoma CRISPR-Cas9 transformable ofrezca un mensaje positivo a las organizaciones de financiación para apoyar la ciencia básica”.
La técnica desarrollada por ambas investigadoras, que ha supuesto una revolución biotecnológica, ha recibido reconocimiento internacional. Está basada en las secuencias denominadas CRISPR, repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas (por sus siglas en inglés).
El sistema CRISPR-Cas es un mecanismo de defensa frente a los virus, en arqueas y bacterias, que se basan en matrices de repetición de ADN (los elementos CRISPR) que funcionan en asociación con las nucleasas Cas.
Los equipos liderados por Charpentier -en Suecia- y Doudna -en Estados Unidos- habían estado investigando por separado estas proteínas Cas, asociadas a las secuencias CRISPR.
En 2012 publicaron un artículo conjunto en Science, en el que demostraron que la enzima Cas 9 de streptococus pyogenes es capaz de realizar cortes en la cadena doble del ADN y en sitios específicos con enorme precisión empleando una secuencia del ARN que contiene una combinación de repetidores y espaciadores y que sirve de guía a la proteína Cas.
Esta tecnología de edición genómica, que ha sido ampliada y mejorada, está siendo aplicada por numerosos investigadores, que introducen sutiles modificaciones al genoma en loci específicamente elegidos de una amplia variedad de células y tipos celulares.
El método permite inactivar o modificar los genes con una precisión y facilidad nunca lograda anteriormente, lo que ha abierto una amplia gama de posibilidades en los campos de la biología y la medicina.
El método ya ha sido aplicado en laboratorio a células humanas y se ha demostrado en ratones que puede utilizarse para subsanar defectos genéticos, y el potencial de utilizar este método como herramienta en terapia génica en humanos es inmediato.
Jurado del premio de investigación
